Fundación Columbus y enfermedades raras

Si bien su presencia en círculos científicos es más que conocida, en la sociedad española apenas se sabe la labor que está haciendo el empresario Javier García Cogorro con una apuesta, arriesgada en su momento pero que está dando frutos y, lo más importante, salvando niños con enfermedades muy raras y con escasas esperanzas de vida. Sin más preámbulos, en mayo empezará en España un pionero ensayo clínico, con niños de corta edad que están afectados por lo que en la jerga científica se conoce como SPG50; esto es, paraplejia espástica 50, una enfermedad muy rara que afecta a unas decenas de personas en todo el mundo.

En este ensayo, que tendrá por escenario la Unidad de terapias avanzadas del hospital universitario Donostia, en San Sebastián, se les suministrará a cuatro niños afectados con este mal un preparado que ya ha tenido éxito en Estados Unidos, también como tratamiento experimental. Y aquí es donde aparece la figura de Javier García Cogorro, presidente de la Fundación Columbus cuya finalidad es mejorar la calidad de vida de niños con enfermedades raras. El ensayo clínico consistirá en inyectar en la columna vertebral de esos pacientes un virus que lleva el gen que les falta. “Ese vector viral va dirigido al cerebro donde la proteína que falta se empiece a producir”, explica García Cogorro.

Esta molécula se ha logrado en la empresa Viralgen, en San Sebastián, y se está utilizando en Estados Unidos. Es, sin lugar a dudas, un hito en el campo de las terapias génicas.

José María Fernández-Rúa

PUBLICADO EN A TU SALUD (LA RAZÓN) EL DOMINGO 5 MAYO 2024

Escrito por:

Cariotipo

mayo 5, 2024
1:57 pm

Compartir en redes sociales

Blog

Nuestros artículos destacados

La dieta a los 40 condiciona los 70

Datos de más de cien mil personas, analizados durante tres décadas por investigadores de la Universidad de Harvard (EE UU), sugieren que seguir una dieta saludable a los cuarenta años influye en la calidad de vida treinta años después.

Nuevo Gobierno Cataluña

Tras el acuerdo de investidura firmado por el Partido Socialista de Catalunya (PSC) y Esquerra Republicana de Catalunya (ERC), se prepara ya el camino legal para que Cataluña salga del régimen fiscal común y pueda "gestionar, liquidar, recaudar e inspeccionar" el 100% de sus impuestos. En definitiva, sería la Generalitat quien "gestione, recaude, liquide e inspeccione todos los impuestos soportados en Cataluña".

Fármacos ASO frente al cáncer

El inicio de las vacaciones estivales para algunos está marcado por una magnífica noticia, que proviene de la ciudad japonesa de Osaka. Allí, un equipo interdisciplinar de investigadores y clínicos han llevado a cabo un innovador estudio con los fármacos ASO.

Nuevo Gobierno: País Vasco

El nuevo Consejo de Gobierno del País Vasco contará con 15 Consejeros, cinco más que la pasada administración. El PNV tendrá el control sobre diez, entre ellas Sanidad, y el PSE-PSOE tendrá control sobre las cinco restantes. Con respecto al ejecutivo anterior, Pradales mantendrá a tres consejeros: Melgosa, Zupria y Hurtado.

Hepatitis E: 20 millones de infecciones al año

En unos veinte millones estima la Organización Mundial de la Salud (OMS) el número de infecciones que, anualmente, origina el virus de la hepatitis E, aunque probablemente sean muchos más, ante la falta de programas de detección generalizados.

Elecciones Europeas 2024

El Partido Popular Europeo (PPE) es el ganador indiscutible de las elecciones europeas y los socialistas (S&D) mantienen sus escaños. Pese a la fuerte caída de los liberales (-23 escaños) y de los verdes (-19), podrá reeditarse una gran coalición en el Parlamento.

Inflamación latente en EM

Los escáneres cerebrales podrían revelar inflamación oculta a pesar de la eficacia de los tratamientos terapéuticos actuales para Esclerosis Múltiple.

Elecciones Cataluña 2024

Las elecciones autonómicas catalanas dejan un titular indiscutible: el independentismo pierde la mayoría en el Parlament de Catalunya quedándose en los 61 escaños y con solo un 43,6% delos votos. Aliança Catalana, partido de extrema derecha independentista, entra en el Parlament y Ciutadans pierde sus seis escaños tras 18 años de presencia en la política catalana. La participación se queda en el 57,97%, a 5 puntos por encima de la que se registro el 14 de febrero de 2021, en plena pandemia.